Bemdaneprocel alivia os sintomas motores do Parkinson, melhora o tempo de folga

As inscrições começaram para testar a terapia celular no ensaio clínico de Fase 2

por Marisa Wexler, MS | 29 de agosto de 2023

O tratamento com a terapia celular bemdaneprocel (BRT-DA01) levou a reduções na gravidade dos sintomas motores em pessoas com doença de Parkinson em um pequeno ensaio clínico, de acordo com dados anunciados pela BlueRock Therapeutics, sua desenvolvedora.

“Estamos entusiasmados em compartilhar os resultados deste [ensaio] de Fase I e ansiosos para avançar o bemdaneprocel para a próxima fase de testes clínicos”, disse Ahmed Enayetallah, vice-presidente sênior e chefe de desenvolvimento da BlueRock, em um comunicado à imprensa da empresa.

Com base nos dados, a BlueRock planeja um ensaio clínico de Fase 2 para testar ainda mais o bemdaneprocel no Parkinson e espera iniciar as inscrições no primeiro semestre do próximo ano.

O Parkinson é causado pela morte progressiva de células cerebrais responsáveis ​​pela produção do mensageiro químico dopamina.

O tratamento padrão envolve levodopa e seus derivados, que fornecem ao cérebro mais matéria-prima para produzir dopamina. Essas terapias podem ser eficazes no controle dos sintomas, mas a maioria das pessoas experimentará períodos de “inatividade” ao longo do tempo, quando os sintomas não são controlados adequadamente entre as doses.

Com o bemdaneprocel, as células nervosas produtoras de dopamina são transplantadas para o cérebro através de um procedimento cirúrgico. A terapia utiliza células produtoras de dopamina criadas com células-tronco de embriões humanos.

A BlueRock patrocinou um ensaio de Fase 1 (NCT04802733) para testar o bemdaneprocel em pessoas com Parkinson. O estudo incluiu 12 pacientes que estavam de folga apesar da levodopa. Todos foram tratados com terapia celular em dose baixa ou alta.

O principal objetivo do estudo foi testar a segurança da terapia e os resultados foram positivos. Um ano após a implantação cirúrgica da terapia, não ocorreram efeitos colaterais graves relacionados ao tratamento. Foram relatados dois eventos graves de segurança – uma convulsão relacionada à cirurgia e um caso de COVID-19 – mas nenhum deles foi considerado relacionado ao bemdaneprocel.

Imagens dos cérebros dos pacientes mostraram evidências de que as células transplantadas estavam sobrevivendo e produzindo dopamina conforme planejado. Os dados também indicaram que o bemdaneprocel aliviou os sintomas motores e reduziu o tempo de inatividade.

Especificamente, um ano após o tratamento, as pontuações médias na Parte 3 da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Parkinson do MDS – uma avaliação padronizada da gravidade dos sintomas motores – melhoraram em 13 pontos com bemdaneprocel em altas doses e em 7,6 pontos com a dose mais baixa.

Com base nos diários dos pacientes, a quantidade de tempo de folga diário diminuiu quase duas horas por dia no grupo de dose alta e cerca de 45 minutos por dia no grupo de dose baixa. Diariamente na hora certa, quando os sintomas estão adequadamente controlados, apresentaram aumentos correspondentes.

“Os dados deste estudo aberto de Fase I são extremamente encorajadores. Embora este seja um pequeno estudo aberto, atingir o objetivo principal do estudo de segurança e tolerabilidade, juntamente com as melhorias iniciais observadas nos resultados clínicos, representa um grande passo em frente”, disse Claire Henchcliffe, MD, uma das principais investigadoras do estudo na Universidade de Califórnia, Irvine. “A esperança agora é que estas tendências continuem e se traduzam em benefícios significativos para as pessoas com doença de Parkinson em ensaios clínicos controlados”.

A BlueRock é uma subsidiária integral e operada de forma independente pela Bayer.

“O resultado positivo deste ensaio clínico de Fase I é um claro passo em frente e aproxima-nos do fornecimento de novas opções de tratamento aos pacientes”, afirmou Christian Rommel, membro do comité executivo da divisão farmacêutica da Bayer e chefe de investigação e desenvolvimento.